3)与Blueprint合作的Avapritinib适应症为胃肠道间质瘤(GIST),2017年6月获得FDA的突破性疗法认定,美国3期临床进行中。Avapritinib是一款针对的同源激酶KIT及PDGFRα的高选择性强效口服抑制剂,中国GIST目标患者大约为2.5万人。八一彩票下载

考虑到罗氏对Spark收购的溢价,Jefferies交易室的分析员Jared Holz评论道,“生物科技股票,无论开发哪种罕见病的药物,在近期都会和基因疗法的公司一起反弹。”在此之前,该疗法的实验仅局限于动物层面。中国科学家贺建奎去年11月宣布利用该技术改造了一对双胞胎的胚胎基因,使其能够抵抗艾滋病病毒。据新华社报道,该行为严重违背伦理道德和科研诚信,严重违反国家有关规定,在国内外造成恶劣影响。已要求有关单位暂停相关人员的科研活动。